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¿Un nuevo tratamiento para el Parkinson está en el mismo paciente?

La enfermedad de Parkinson es considerada la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente en personas mayores de 50 años. Se estima que en México existe una prevalencia de 50 casos nuevos, cada año, por cada 100 mil habitantes.

La Organización Mundial de la Salud (OMS) prevé que los casos incrementen en los próximos años debido al envejecimiento de la población y al incremento en la esperanza de vida a nivel global, por lo que contar con nuevos tratamientos para este padecimiento ayudará a mejorar las condiciones y la calidad de vida de las personas. 

La respuesta está en las células del paciente

La reprogramación de las propias células de la piel del paciente, para reemplazar las células del cerebro que se pierden progresivamente durante la enfermedad de Parkinson (EP), ha demostrado ser técnicamente factible, según informa un equipo de investigadores de McLean Hospital y de Massachusetts General Hospital en The New England Journal of Medicine.

El Parkinson es la segunda enfermedad degenerativa del cerebro más común, y millones de personas en todo el mundo padecen sus síntomas, que incluyen temblor, rigidez y dificultad para hablar y caminar. La pérdida progresiva de un determinado tipo de células cerebrales llamadas neuronas dopaminérgicas desempeña un papel fundamental en el desarrollo de la enfermedad. Como se describe en el presente informe, el uso de células reprogramadas del propio paciente es un avance que supera las barreras asociadas al uso de células de otro individuo.

“Debido a que las células provienen del paciente, están fácilmente disponibles y pueden ser reprogramadas de tal manera que no sean rechazadas tras la implantación. Esto representa un hito en la ‘medicina personalizada’ para el Parkinson”, dice el autor principal Kwang-Soo Kim, Director del Laboratorio de Neurobiología Molecular en McLean Hospital, el mayor afiliado de neurociencia clínica y psiquiátrica de la Facultad de Medicina de Harvard.

El equipo de McLean-Mass General reprogramó las células de la piel de un paciente de 69 años a células madre pluripotentes similares a las embrionarias (llamadas células madre pluripotentes inducidas) y luego las diferenció para que adoptaran las características de las neuronas dopaminérgicas, que se pierden en el Parkinson. Tras realizar pruebas exhaustivas con las células, Kim requirió a la FDA una solicitud de un nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para un único paciente y también recibió la aprobación del comité de revisión ética de sujetos humanos del hospital para implantar las células en el cerebro del paciente.

Bob Carter, Jefe de Neurocirugía en Mass General y coautor principal, dice: “Esta estrategia pone de relieve el poder emergente de la utilización de las células propias para tratar de revertir una condición -la enfermedad de Parkinson- que ha sido muy difícil de tratar. Estoy muy complacido por la extensa colaboración entre múltiples instituciones, científicos, médicos y cirujanos que se unieron para hacer de esto una posibilidad”.

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En una serie de dos cirugías separadas, en 2017 y 2018, en el Centro Médico Weill Cornell y Mass General, el paciente se sometió al trasplante de las neuronas dopaminérgicas de reemplazo. El autor principal, Jeffrey Schweitzer, Neurocirujano especializado en Parkinson y Director del Programa Neuroquirúrgico de Terapia Celular Neurodegenerativa en Mass General, diseñó un novedoso procedimiento de implantación neuroquirúrgica mínimamente invasivo para administrar las células, trabajando en colaboración con Carter en Mass General y Michael G. Kaplitt, MD, PhD, neurocirujano en Weill Cornell.

Dos años después, las pruebas de imagen indican que las células trasplantadas están vivas y funcionan correctamente como neuronas dopaminérgicas en el cerebro. Como las células implantadas procedían del paciente, no desencadenaron una respuesta inmunitaria y no fueron rechazadas sin el uso de un fármaco inmunosupresor. Kim también señaló: “En este estudio hemos demostrado por primera vez que estas células reprogramadas siguen siendo reconocidas como propias por el sistema inmunitario del paciente y no son rechazadas”.

Estos resultados indican que esta estrategia de sustitución celular personalizada fue un éxito técnico, ya que las células sobrevivieron y funcionaron de la forma prevista. El paciente no ha desarrollado ningún efecto secundario, y no hay indicios de que las células hayan provocado crecimientos o tumores no deseados.

En cuanto a cómo se siente el paciente, en el tiempo transcurrido desde la intervención, el paciente ha disfrutado de mejoras en sus actividades cotidianas e informa una mejora en su calidad de vida. Actividades rutinarias como atarse los zapatos, caminar a un paso más rápido y hablar con voz más clara han vuelto a ser posibles. Algunas actividades, como nadar, esquiar y andar en bicicleta, que había abandonado hace años, han vuelto a su agenda. Aunque es demasiado pronto para saber si este enfoque terapéutico es viable basándose en un solo paciente, los autores tienen el objetivo de seguir probando el tratamiento en ensayos clínicos formales.

“Los fármacos actuales y los tratamientos quirúrgicos para la enfermedad de Parkinson están destinados a tratar los síntomas que resultan de la pérdida de neuronas dopaminérgicas, pero nuestra estrategia intenta ir más allá mediante la sustitución directa de esas neuronas”, dice Kim.

“Como neurólogo, mi objetivo es hacer que los tratamientos de vanguardia estén disponibles para los pacientes con Parkinson”, dice Todd Herrington, Neurólogo líder del estudio en Mass General y experto en Parkinson. “Este es un primer paso en el desarrollo de esta terapia. Los pacientes con Parkinson deben entender que esta terapia no está disponible actualmente y que aún se requiere mucho trabajo para probar que resulta ser un tratamiento efectivo”.

Aunque hay optimismo sobre el futuro de los tratamientos para la enfermedad de Parkinson gracias a su trabajo, Schweitzer advierte acerca de declarar la victoria contra la enfermedad. “Estos resultados reflejan la experiencia de un paciente individual y será necesario un ensayo clínico formal para determinar si la terapia es eficaz”, dice Schweitzer.

Dado que el paciente había contribuido con fondos a la investigación del equipo, este consultó ampliamente con la Junta de Revisión Institucional de Mass General para discutir cómo llevar a cabo este trabajo de forma ética. “En última instancia, todos queríamos encontrar una solución que salvaguardara los intereses del paciente y permitiera, al mismo tiempo, que el campo se beneficiara de los conocimientos adquiridos gracias a su experiencia”, afirma el Dr. Schweitzer.

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Acerca Redacción

Equipo de redacción de la red de Mundodehoy.com, LaSalud.mx y Oncologia.mx

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